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En la página Genética molecular:
"Una forma de terapia génica es el proceso de tratamiento o alivio de enfermedades mediante la modificación genética de las células de la persona afectada con un nuevo gen que está funcionando correctamente. Cuando un gen de la enfermedad humana ha sido reconocido molecularmente, las herramientas genéticas se pueden utilizar para explorar el proceso del gen tanto "normal" como mutante. A partir de ahí, los genetistas diseñan un nuevo gen que funcione correctamente. A continuación, el nuevo gen se transfiere ya sea in vivo o ex vivo, y el cuerpo comienza a producir proteínas de acuerdo con las instrucciones de ese gen. La terapia génica tiene que llevarse a cabo varias veces, a fin de obtener resultados duraderos.[cita requerida]
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