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En la página Terapia génica:

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Muchos ensayos con VAA están en curso o en preparación, principalmente en el tratamiento de músculos y enfermedades oculares, los dos tejidos donde el virus parece ser particularmente útil.[cita requerida] Sin embargo, se están comenzando a realizar pruebas clínicas, donde vectores basados en el VAA son utilizados para introducir los genes en el cerebro.[cita requerida] Esto es posible porque VAA pueden infectar células que no están en estado de división, tales como las neuronas.