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En la página Genética molecular:

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Una manera de tratar los problemas fisiológicos resultantes es la terapia génica. Mediante la adición de una copia corregida del gen, se puede producir una forma funcional de la proteína, para que las células afectadas, tejidos y órganos funcionen correctamente. A diferencia de los enfoques basados en medicamentos, la terapia génica repara el defecto genético subyacente.[cita requerida]